FDA одобрило первую генную терапию наследственной глухоты

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило первую генную терапию для восстановления слуха у людей, которые родились глухими.

Речь идёт о лечении очень редкой наследственной формы глухоты, связанной с дефектом гена OTOF. Этот ген нужен для выработки белка отоферлина, который помогает передавать звуковые сигналы от уха к мозгу. Без него волосковые клетки внутреннего уха не могут нормально выполнять свою функцию, и человек не слышит с рождения.

По данным FDA, терапию испытали на 20 пациентах. Испытуемым через небольшой разрез за ухом вводили миллиарды аденоассоциированных вирусов с рабочей версией гена. Вирусы доставляли её в нужные клетки. По информации разработчика препарата Regeneron Pharmaceuticals, у 80% участников тестирования заметны значительные улучшения слуха, у 42% испытуемых слух улучшился до возможности воспринимать шёпот. Компания уточнила, что эффект от терапии не постоянный, но сохраняется как минимум два года.

Новый препарат будет предлагаться в США бесплатно уже в ближайшие недели. Эксперты называют его одобрение важной вехой для всей области. Хотя терапия поможет только небольшой группе пациентов (в США такая форма глухоты встречается примерно у 50 детей в год), учёные надеются, что в будущем она поможет разработке лечения более распространённых причин снижения слуха.